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基因疗法能抑制亨廷顿疾病的发展

加利福尼亚的研究人员发现,在老鼠模型中,一种高度特异性的细胞内抗体能够阻止亨廷顿疾病的发展。
对老鼠模型的基因疗法,成功地减弱了亨廷顿疾病的征兆,延长了寿命。Paul Patterson教授介绍说。
这项研究结果发布在10月28日的《Journal of Neuroscience》上。

亨廷顿疾病是一种遗传学相关的神经组织退化疾病。这种紊乱源自于一种叫huntingtin或Htt的蛋白的变异。
Htt基因所有的类型,都出现了特定核苷酸序列的重复,尤其是C,A,G,它们一起能够编码谷氨酸。在大部分的人群中,这种重复在10到35倍之间。但是在亨廷顿疾病患者中,这种重复在36到120倍之间。

这些重复的结果是:异常的长Htt蛋白产生,该蛋白会被切割成小而有毒的片段并堆积在神经细胞中,使神经细胞衰弱。

然后,在培养细胞和果蝇模型中,研究人员着手考察两个不同的抗体降低毒性和减少Htt蛋白堆积的效能。为了确定是否这些影响在哺乳动物的系统中确实存在,小组人员在5种不同的亨廷顿老鼠模型中测试了这两种抗体。其中的一个抗体出现了一些消极影响,实际上在一个模型中增加了亨廷顿疾病相关的死亡率。

但是另一个抗体,即Happ1,试验证实是很成功的,其重新修复了神经元的认知功能,减少了神经元缺失,以及毒素堆积。在其中的一个模型中,该抗体同时出现了机体重量的增加和生命的延长。(编译:孙菊)

参阅文献:
1. Southwell et al. Intrabody Gene Therapy Ameliorates Motor, Cognitive, and Neuropathological Symptoms in Multiple Mouse Models of Huntington's Disease. Journal of Neuroscience, 2009; 29 (43): 13589 DOI: 10.1523/JNEUROSCI.4286-09.2009

责任编辑:nina
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    摘要
    加利福尼亚的研究人员发现,在老鼠模型中,一种高度特异性的细胞内抗体能够阻止亨廷顿疾病的发展。 对老鼠模型的基因疗法,成功地减弱了亨廷顿疾病的征兆,延长了寿命。
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