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在娘胎中治愈遗传病
美国俄勒冈国家灵长动物研究中心,干细胞研究中心的Shoukhrat  Mitalipov教授领导的研究小组在最新的Nature上发表防止线粒体疾病遗传的新技术文章Mitochondrial  gene  replacement  in  primate  offspring  and  embryonic  stem  cells。

文章通讯作者是,Shoukhrat  Mitalipov(舒克拉特·米塔利波夫)维吾尔裔美国人,是俄勒冈州国家灵长类动物研究中心辅助生殖技术和胚胎干细胞实验室的一名研究员兼副主任。他于1995年来到美国犹他州立大学进行他的干细胞与发育生物学博士后研究课题。并于1998年进入俄勒冈州国家灵长类动物研究中心工作。米塔利波夫博士实验室主要研究人与猴的胚胎干细胞(  ES细胞)的遗传与非遗传特征。

线粒体DNA(mtDNA)由母亲遗传给后代,精子线粒体不给胚胎贡献DNA。mtDNA的突变与包括2-型糖尿病、线粒体肌病和神经疾病在内的一系列疾病相关。

Shoukhrat  Mitalipov  博士找到消除这类疾病的方法,文章发表在本期的Nature上且配发一篇News  &  Views  文章。

Shoukhrat  Mitalipov等人在一个非人类灵长目模型中发现,一个有缺陷的线粒体基因组可被替换,方法是,将纺锤体-染色体复合物从一个卵细胞转移到另一个细胞核被去掉的卵细胞中。实验中所用的是来自两只雌性恒河猴的未受精的卵,将其分别作为“核供体”和“细胞质供体”。融合的卵受精后发育成胚胎,被移植到“代理母亲”体内,生出了健康的双胞胎,分别被命名为Mito  和Tracker(根据用来对线粒体成像的探针命名)。

这项研究为防止mtDNA疾病在受影响家庭传播提供了一条辅助生殖技术途径。

据科学网报道,线粒体疾病研究界对此研究感到鼓舞。澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所专攻线粒体疾病的遗传学家David  Thorburn表示,该研究屏除了所有携带致病突变的线粒体DNA,而且是在灵长类动物中完成的,这使得该研究“具有高度的创新意义,非常有前途”,“它应该能够比小鼠更近地模拟人类状况,如果能在人体中证明安全,将是一个巨大的进步”。美国联合线粒体疾病基金会科学与医学顾问委员会成员、迈阿密大学细胞生物学家Carlos  Moraes说:“(这类)研究需要成本,也存在风险,但获益大于弊端。
责任编辑:nina
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